Trapianto di cellule staminali ematopoietiche in età pediatrica, prime Linee guida per uso ECMO dal Bambino Gesù

Le raccomandazioni sulla gestione della tecnica di ossigenazione extracorporea in un documento internazionale pubblicato su Lancet Child and Adolescent Health

Roma, 13 dicembre 2021 – È l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, in collaborazione con 5 società scientifiche internazionali, a mettere per la prima volta a disposizione di rianimatori e oncoematologi le Linee Guida per il trattamento con ossigenazione extracorporea (ECMO) dei pazienti pediatrici sottoposti al trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Il documento, strutturato in 36 raccomandazioni, pone anche l’attenzione sugli aspetti etici dell’uso dell’ECMO per questi pazienti. La pubblicazione nei giorni scorsi su Lancet Child and Adolescent Health.

Trapianto e complicanze infettive
Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) rappresenta l’unica forma di cura per molte malattie pediatriche ematologiche, sia di natura neoplastica sia non maligna. Il trattamento, tuttavia, rende più fragile il sistema immunitario di questi pazienti rendendoli vulnerabili alle infezioni. Non è quindi infrequente un ricovero in terapia intensiva per complicanze infettive refrattarie al trattamento medico nei giorni successivi al trapianto. I pazienti trapiantati, inoltre, possono andare incontro a un danno, frequentemente con il coinvolgimento della risposta infiammatoria, a carico di polmoni e cuore.

In questi casi, l’uso dell’Ossigenazione Extracorporea a Membrana (ECMO) può rappresentare una tecnica utilissima per permettere al paziente di superare l’insufficienza d’organo. L’ECMO consente, infatti, di mettere a riposo cuore e polmoni sostituendone la funzione ventilatoria e di pompa. Di recente il progresso della tecnologia ECMO e una più accurata selezione dei pazienti sottoposti al trapianto di cellule staminali ematopoietiche ha portato a un significativo miglioramento della sopravvivenza dei pazienti stessi.

Per questo motivo, l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù ha gestito come capofila la preparazione delle prime Linee Guida multidisciplinari per l’utilizzo dell’ECMO nei pazienti pediatrici sottoposti a trapianto emopoietico e terapie cellulari (CAR-T-cell therapy) con la collaborazione di 5 società scientifiche internazionali (PALISI -Pediatric Acute Lung Injury & Sepsis Investigators, ESPNIC-European Society of Pediatric and Neonatal Intensive Care, EBMT-The European Society for Blood and Marrow Transplantation, ELSO -Extracorporeal Life Support Organization, PTCTC-Pediatric Transplantation and Cellular Therapy Consortium). L’obiettivo del documento è quello di chiarire le indicazioni, le controindicazioni e i punti critici della gestione dell’ECMO in questa specifica popolazione di pazienti per migliorarne la sopravvivenza.

Le Linee Guida
Il documento è articolato in 36 raccomandazioni cliniche. Tra le più importanti risulta il consenso della comunità scientifica sull’utilizzo dell’ECMO per la gestione dell’insufficienza cardio-respiratoria acuta in pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali per una patologia ematologica benigna o maligna a basso rischio di recidiva. In particolare, le Linee Guida sottolineano che l’uso dell’ECMO ha maggiori possibilità di successo se impiegato a distanza di tempo dal trapianto, non appena cioè il paziente ha raggiunto una sufficiente ripresa delle conte di globuli bianchi e delle piastrine, così come del sistema immunitario. L’ECMO risulta, invece, controindicato nei pazienti dove ancora non si è raggiunto un adeguato attecchimento.

Il documento fa chiarezza sulle possibili cure da intraprendere in corso di ECMO per patologie cardiorespiratorie infettive refrattarie. In queste situazioni, la comunità scientifica è concorde nell’utilizzare terapie cellulari costituite da linfociti del donatore o selezionati da Biobanca per trattare specifici agenti patogeni (come virus e funghi). Inoltre, per garantire una sicurezza più elevata ed evitare il rischio di reazioni avverse (malattia del trapianto verso l’ospite), le Linee Guida raccomandano l’utilizzo di linfociti geneticamente modificati in maniera che si possa determinarne una rapida eliminazione.

Il dott. Matteo Di Nardo, Responsabile ECMO del Bambino Gesù e coordinatore del documento sottolinea che: “Nelle raccomandazioni viene prestata particolare attenzione al coinvolgimento della famiglia del bambino nella scelta del trattamento e alla discussione relativa ai potenziali benefici e ai rischi associati al trattamento. Un consenso multidisciplinare di intensivisti, ematologi, chirurghi, staff infermieristico sull’uso dell’ECMO e una forte alleanza terapeutica con la famiglia sono i pre-requisiti essenziali per garantire i migliori risultati clinici ai piccoli pazienti”.

Le Linee guida, conclude Di Nardo, “potranno offrire un punto di riferimento a livello internazionale per tutti i rianimatori e gli oncoematologi chiamati ad affrontare queste problematiche”.

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