La terapia genica rivoluziona la MLD: salvata funzione motoria e cognitiva nei bambini trattati precocemente
La terapia ha dimostrato di preservare la funzione motoria e le capacità cognitive nella maggior parte dei pazienti, purché somministrata tempestivamente: sarebbe perciò fondamentale disporre dello screening neonatale per diagnosticare precocemente la malattia, ma...