Taggato: terapia genica

Leucodistrofia metacromatica: innovativa terapia genica rallenta drasticamente la malattia

Ricercatori dell’Università degli Studi di Perugia contribuiscono ad una innovativa terapia genica per la leucodistrofia metacromatica. I risultati pubblicati su The Lancet Perugia, 31 gennaio 2022 – L’Università degli Studi di Perugia ha contribuito...

Leucodistrofia metacromatica, uno studio dimostra efficacia e sicurezza della terapia genica

I risultati, pubblicati su Lancet, suggeriscono l’importanza di intervenire precocemente, quando i sintomi della malattia non si sono ancora manifestati, sottolineando una volta di più l’importanza dello screening neonatale Milano, 21 gennaio 2021 –...

Bimba di 3 anni affetta da SMA ora potrà camminare grazie a terapia genica e chirurgia dell’anca

La piccola è stata trattata con l’innovativa terapia presso il Dipartimento Patologia e Cura del Bambino “Regina Margherita” della Città della Salute di Torino, diretto dalla prof.ssa Franca Fagioli Torino, 1 novembre 2021 –...

Malattie ereditarie della retina, primo paziente trattato con terapia genica all’IRCCS Gemelli

Prof. Stanislao Rizzo, Professore Ordinario di Oftalmologia all’Università Cattolica del Sacro Cuore, campus di Roma, e Direttore UOC di Oculistica Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS: “Questo trattamento, attraverso un vettore virale inattivato, fornisce...

Distrofia muscolare di Duchenne, prima somministrazione di terapia genica in Italia

Prof. Eugenio Mercuri, Ordinario di Neuropsichiatria Infantile all’Università Cattolica, campus di Roma e Direttore dell’Unità Operativa Complessa di Neuropsichiatria Infantile della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS: “La terapia genica rappresenta un’importante opportunità che...

Distrofia retinica ereditaria, prima terapia genica approvata in Italia. IRCCS Gemelli Centro certificato per la somministrazione

Roma, 20 gennaio 2021 – La Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS ha ottenuto la certificazione per la somministrazione di Luxturna® (voretigene neparvovec), terapia genica una tantum di Novartis, l’unica a essere approvata per...