QUOTIDIANO di informazione e approfondimento medico diretto da Nicoletta Cocco
La terapia ha dimostrato di preservare la funzione motoria e le capacità cognitive nella maggior parte dei pazienti, purché somministrata tempestivamente: sarebbe perciò fondamentale disporre dello screening neonatale per diagnosticare precocemente la malattia, ma...
Roma, 8 aprile 2025 – La Sicilia sul primo gradino del podio europeo per l’innovazione applicata alle malattie rare. Sono, infatti, diverse le ragioni che hanno portato al raggiungimento di questo traguardo non solo...
I ricercatori dell’IRCCS ospedale San Raffaele, impiegando un’innovativa tecnologia di editing genetico, hanno sviluppato un modello preclinico che ha permesso di identificare “l’avvelenamento” delle cellule del sangue come principale meccanismo alla base della sindrome...
Edimburgo, 3 aprile 2025 – Gli scienziati hanno sviluppato un nuovo sistema di controllo dei transgeni che si rivela promettente per il trattamento del raro disturbo cerebrale della sindrome di Rett. Studi preclinici hanno...
Prof. Marco Mura, ordinario di Malattie dell’Apparato Visivo e direttore dell’Unità Operativa di Oculistica dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara: “Il farmaco sperimentale viene iniettato nello spazio sotto-retinico durante un intervento chirurgico di vitrectomia eseguito in...
A guidarla sarà Stanislao Rizzo, direttore del Dipartimento di Oculistica del Policlinico A. Gemelli IRCCS e ordinario di Oculistica presso l’Università Cattolica di Roma. La procedura utilizza un vettore virale per indurre il genoma...
Avviato al Bambino Gesù uno studio preclinico finanziato dal PNRR per selezionare i pazienti idonei alla terapia genica contro la forma più grave di questa rara malattia dermatologica Roma, 27 novembre 2024 – Un...
Milano, 18 aprile 2024 – È un giovane uomo il primo paziente ad aver ricevuto la terapia genica contro l’emofilia A grave. L’infusione della terapia è avvenuta a inizio aprile al Policlinico di Milano...
La diagnosi alla nascita resa possibile grazie allo screening neonatale disponibile in Toscana, che ha consentito l’avvio immediato della terapia con un’ottima efficacia Firenze, 5 marzo 2024 – Sono già 8 i bambini affetti...
Roma, 28 febbraio 2024 – Alla vigilia della XXVI Giornata Mondiale delle Malattie Rare, Fondazione Telethon annuncia il proprio impegno nel far sì che la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una...
Il Policlinico di Milano è il centro hub per la prescrizione e la somministrazione in Lombardia Milano, 21 febbraio 2024 – La Regione Lombardia ha individuato il Policlinico di Milano come centro hub per...
Su Nature Medicine, uno studio dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano riporta i dati di 43 pazienti trattati con una delle prime terapie avanzate approvate al mondo Milano, 14 febbraio 2024 – La terapia genica...
Roma, 17 gennaio 2024 – 2 ragazze italiane e 1 bambino ucraino di 12 anni, fuggito dalla guerra, sono i primi pazienti pediatrici affetti da gravi patologie autoimmuni ad essere stati trattati con cellule...
Un gruppo di ricercatori del “Centro Dino Ferrari”, Università degli Studi di Milano, Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico, ha utilizzato efficacemente un approccio combinato di sostituzione e silenziamento genico, rispettivamente in grado...
Le strategie del futuro contro le maculopatie presentate al Congresso Floretina ICOOR 2023 in corso a Roma fino al 3 dicembre Roma, 4 dicembre 2023 – Una delle emergenze con le quali gli esperti...
Pisa, 7 novembre 2023 – Un importante traguardo nella ricerca medica è stato raggiunto negli ultimi mesi con il lancio della sperimentazione di fase 1 HALOS, la prima al mondo volta a valutare la...
Ricercatori del San Raffaele di Milano hanno dimostrato, in uno studio sperimentale, l’efficacia di una nuova piattaforma di terapia genica per ingegnerizzare le cellule immunitarie del fegato contro le metastasi epatiche Milano, 20 ottobre...
In Italia un neonato su 10mila ha una mutazione del gene ereditata da entrambi i genitori: e mediamente una persona su 40 ne è portatore. Questa malattia, che si manifesta non prima dei sei...
Roma, 22 maggio 2023 – Una delle emergenze con le quali gli esperti dovranno confrontarsi sempre più spesso nei prossimi anni, è la degenerazione maculare legata all’età, che attualmente interessa oltre 1milione di italiani...
Sul New England Journal of Medicine i risultati della sperimentazione tutta sviluppata in Italia. Prof. Franco Locatelli, ospedale pediatrico Bambino Gesù: “È la prima volta che uno studio sull’uso delle CAR T contro i...
A cura del prof. Antonio Toscano, Ordinario di Neurologia presso l’Università di Messina e Segretario SIN Roma, 7 dicembre 2022 – Le malattie neuromuscolari sono un gruppo eterogeneo di patologie che possono manifestarsi sin...
Un bimbo nato senza il gene SMN 1, dopo essere stato trattato per sei mesi con punture intratecali, nei giorni scorsi è stato trattato con una terapia genica che ha bloccato definitivamente il decorso...
Nasce dalla collaborazione tra Policlinico Gemelli e Ospedale Pediatrico Bambino Gesù la gestione di pazienti con degenerazioni retiniche ereditarie mediante terapie innovative Roma, 19 settembre 2022 – Oggi distinguono meglio i dettagli e riescono...
Un gruppo di ricercatori guidato dal prof. Luigi Naldini – San Raffaele di Milano – ha messo a punto una strategia di terapia genica che permette di veicolare in maniera mirata, selettiva e regolabile...
Addio Papa Francesco, il cordoglio degli operatori sanitari
21 Aprile 2025
