Taggato: leucodistrofia

Leucodistrofia metacromatica, uno studio dimostra efficacia e sicurezza della terapia genica

I risultati, pubblicati su Lancet, suggeriscono l’importanza di intervenire precocemente, quando i sintomi della malattia non si sono ancora manifestati, sottolineando una volta di più l’importanza dello screening neonatale Milano, 21 gennaio 2021 –...

Malattie genetiche neurodegenerative, l’iRNA può spegnere selettivamente il gene ‘in eccesso’

Nuovo approccio terapeutico per la leucodistrofia, rara malattia neurodegenerativa. Lo studio, guidato dal prof. Alfredo Brusco dell’Università di Torino, fornisce una prova dell’efficacia del “silenziamento allele-specifico”, ponendolo come possibile terapia in tutte le malattie...

Terapia genica contro il tumore. Bimbo di 4 anni sconfigge la leucemia grazie a cellule ‘riprogrammate’

Linfociti del paziente, affetto da leucemia linfoblastica acuta, manipolati e reindirizzati contro il bersaglio tumorale. Studio accademico dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma promosso da AIRC, Ministero della Salute e Regione Lazio. Locatelli: “Approccio...