A cura del prof. Gianluigi Mancardi, Direttore Clinica Neurologica Università di Genova e Presidente della Società Italiana di Neurologia
Milano, 7 marzo 2018 – Le recenti novità sulla terapia della Sclerosi Multipla sono sostanzialmente tre: la prima riguarda uno studio presentato recentemente al Congresso Actrims di San Diego, dove hanno riportato i dati relativi a 35.000 pazienti con SM trattati con natalizumab e positivi per la presenza di anticorpi anti JC e quindi a rischio di sviluppare la leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML) una malattia del sistema nervoso molto grave che, dopo in genere due anni di terapia con natalizumab (Tysabri), può colpire i pazienti che proseguono nel tempo la cura.
Si è visto che se la terapia viene effettuata non ogni 4 settimane ma è più dilazionata nel tempo, come ogni 6 settimane, ad esempio, il rischio di contrarre la malattia diminuisce in misura molto significativa. Non sono però nel lavoro riportati i dati su una possibile modificazione della efficacia del farmaco.
A metà marzo al congresso dell’European Bone Marrow Transplantation Society (EBMT) a Lisbona verrà presentato un importante studio coordinato dal prof. Burt di Chicago, a cui hanno partecipato anche la Svezia e il Regno Unito, dove si dimostra che il trapianto autologo con cellule staminali ematopoietiche è di gran lunga più efficace delle migliori terapie a disposizione nel ridurre la frequenza di ricadute e la progressione della disabilità.
La terapia di condizionamento è a bassa intensità, ciclofosfamide al dosaggio di 200mg/Kg, più siero antilinfocitario. La terapia di confronto è diversa e rappresentata da farmaci differenti. Non vi sono stati casi di mortalità e i pazienti trattati sono stati 110. Pur con qualche limitazione, lo studio però è molto importante, perché può essere seguito da un aumento della numerosità dei pazienti con SM che si possono giovare del trapianto autologo.
Una rilevante novità degli ultimi tempi è l’efficacia della terapia antiCD20, cioè l’efficacia delle terapie che sono in grado di eliminare i linfociti B, i linfociti che fabbricano anticorpi. Gli antiCD20 hanno una grande efficacia nel controllare la malattia. Abbiamo ora anticorpi monoclonali completamente umanizzati, (come ocrelizumab) che sono stati approvati dall’EMA per la forma di sclerosi multipla recidivante remittente ma anche per la forma primaria progressiva attiva e tali farmaci, sottoposti all’attenzione di AIFA, saranno verosimilmente a disposizione dopo l’estate. È già comunque partito in Italia un programma di uso compassionevole.