Ripa di Meana: “Potenziamo l’offerta di cure innovative e di precisione ai pazienti. Grazie all’alleanza con industria e università lavoriamo al sostegno economico del sistema salute”
Roma, 1 novembre 2018 – E’ attivo all’IFO Regina Elena e San Gallicano, il Centro per gli studi clinici di Fase 1 – Early Phase. Gli Istituti sono storicamente impegnati nella ricerca clinica traslazionale e oggi con la strutturazione del Centro Studi di Fase 1, che fa da ponte tra la ricerca pre-clinica e la ricerca sull’uomo, si aggiunge un tassello importante che completa l’offerta della sperimentazione. Lo sviluppo di una terapia parte sempre da studi in vitro e in vivo fino a giungere alla ricerca clinica che prevede tre fasi.
La certificazione della struttura per la fase 1 è stata di recente ratificata dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), che ha stabilito nel 2015 e 2016 requisiti molto stringenti. L’investimento iniziale per l’attivazione del centro studi IFO è stato di 500 mila euro per tecnologie e risorse umane.
Al Regina Elena e San Gallicano nel 2017 sono stati 335 gli studi clinici totali attivi, di questi 126 più propriamente sperimentali, detti interventistici e 194 osservazionali. Mentre sono 76 gli studi già valutati dal comitato etico nel 2018. Importante il volume di attività clinica che permette di candidare pazienti agli studi: 26.000 le prime visite del dipartimento clinico sperimentale oncologico cui si aggiungono oltre 68.000 controlli e 18.500 chemio; oltre 48.000 sono invece le prime visite e circa 26.000 i controlli effettuati dal Dipartimento clinico sperimentale di dermatologia.
L’attività di ricerca traslazionale dell’Istituto era già stata potenziata grazie all’acquisizione di piattaforme tecnologiche sofisticate, all’utilizzo di nuovi spazi adeguatamente attrezzati e alla selezione di personale specializzato e altamente qualificato. Lo straordinario sviluppo delle tecnologie omiche: genomica, proteomica ecc., dell’ epigenetica, e dell’imaging, stanno avendo un impatto notevole sugli studi clinici, sempre più orientati a una medicina di precisione.
Tutto questo sta conducendo alla velocizzazione di sviluppo dei farmaci attraverso trials ‘complessi’, che mettono insieme due o anche più studi clinici che in passato sarebbero stati eseguiti come trials individuali. In Italia probabilmente a causa di questa “fusione” degli studi si registra una diminuzione delle sperimentazioni anche se la percentuale rispetto al resto d’Europa rimane costante (report Aifa).
L’unica fase di sperimentazione in aumento è la 1, rappresentata spesso proprio da trials complessi, inoltre più del 31% delle sperimentazioni di fase1 è sulle malattie rare di cui gli IFO sono centro di riferimento per i tumori solidi, i sarcomi e 12 patologie rare di tipo ereditario per predisposizione a neoplasie e per malattie della cute.
Uno scenario in fermento che vede il Centro studi dell’IFO interlocutore privilegiato della cooperazione tra università, IRCCS pubblici e industria.
“Il Centro di Studi di Fase 1 – dichiara Francesco Ripa Di Meana, Direttore Generale IFO – che fa da ponte tra la ricerca pre-clinica e la ricerca sull’uomo, aggiunge un tassello centrale che completa l’offerta della sperimentazione già presente in tutte le altre fasi nell’Istituto. Importante è stato l’investimento per dotare il nostro Istituto di un grande centro pubblico a disposizione dell’industria farmaceutica e, presto, del network no profit. L’obiettivo finale è rendere Roma più competitiva, con tutte le sue strutture di ricerca, nella sfida globale dello sviluppo dei nuovi farmaci per l’oncologia e la dermatologia in Italia e nel mondo.”
Un gruppo di esperti tra cui oncologi medici, farmacologo, infermieri di ricerca, data manager, quality manager, quality assurance, archvisti, responsabili gestione prodotto sperimentale, auditor, rappresentano figure di connessione tra la ricerca pre-clinica e quella clinica. In America li chiamano ‘physician scientists’ e lavorano per portare a compimento lo sviluppo di nuovi farmaci in un continuum che parte dalla ricerca di laboratorio e giunge al paziente attraverso i trials clinici ‘early phase’.
All’IFO inoltre la ricerca clinica rappresenta un punto nodale anche nello sviluppo della Medicina di Genere. Negli studi di fase 1 molto spesso le donne sono sottorappresentate o non comprese affatto nel campione. Ciò può avere importanti ricadute sulla salute poiché sia il metabolismo dei farmaci che la loro detossificazione presentano rilevanti differenze uomo-donna. Oggi sta emergendo il forte bisogno di una rivalutazione dell’approccio medico-scientifico in un’ottica di genere e gli IFO sono il primo IRCCS che ha istituito un gruppo di lavoro per promuovere e garantire attenzione alle variabili di genere.
“Gli attuali studi di fase 1 – precisano Gennaro Ciliberto e Aldo Morrone, Direttori Scientifici del Regina Elena e San Gallicano – sono più mirati e coinvolgono persone secondo criteri precisi di arruolamento. Alla luce di questo le probabilità per i pazienti di avere un beneficio dal farmaco sperimentato aumentano molto rispetto al passato. La fase 1 diventa quindi una importante opportunità, da un lato per i pazienti che possono accedere a cure innovative molto prima che giungano sul mercato, dall’altro un vantaggio economico per l’Ente che può beneficiare di risorse dall’industria privata per le attività di ricerca indipendente, e dall’altro ancora per l’ industria che può ottenere una grande quantità di dati su aspetti di farmacocinetica, farmacodinamica, meccanismi molecolari d’azione, potenziali biomarkers e criteri di selezione dei pazienti. Chiude il cerchio l’assistenza di reale eccellenza per i nostri pazienti”.
L’organizzazione del Centro studi IFO prevede procedure operative rigorose e registrazione di tutte le attività, decisionali e documentali, dell’intero percorso diagnostico del paziente. Il farmaco sperimentale è tracciato in tutti i suoi passaggi: dalla consegna al centro di studi fino alla preparazione, dalla somministrazione fino alla gestione di terapie per eventuali reazioni avverse.
Cos’è una sperimentazione clinica
A cura di Gennaro Ciliberto e Aldo Morrone, direttori scientifici IRE e ISG
Le sperimentazioni cliniche sono il fulcro dell’innovazione delle scienze mediche. Le Istituzioni coinvolte rappresentano punti di riferimento nello scenario nazionale e internazionale, facilitano l’accesso dei pazienti a nuove opportunità terapeutiche prima che queste raggiungano i mercati e diventino disponibili ad un ampio pubblico, rafforzano le partnership pubblico-private.
Il management degli IFO negli ultimi tempi ha messo in moto una serie di azioni che mirano proprio al potenziamento delle sperimentazioni.
Gli studi clinici su nuove molecole vengono svolti in tre fasi, e coinvolgono un numero sempre più elevato di persone. Gli studi di Fase I tentano di rispondere alla domanda: quanto farmaco può essere somministrato senza causare effetti avversi gravi? La Fase II è rivolta a dare una prima dimostrazione dell’efficacia del farmaco. La Fase III consolida le evidenze della Fase II su un maggior numero di pazienti, in genere centinaia o migliaia, e confronta con un disegno statistico molto robusto, l’efficacia della migliore terapia disponibile al momento, con quella sperimentale.
Se i risultati sono a favore di quest’ultima, si apre la strada all’immissione del farmaco sul mercato, attraverso l’approvazione da parte degli organismi regolatori, quale l’FDA in America e l’EMA in Europa. I trials clinici profit, sono quelli promossi da un’azienda farmaceutica, mentre per i no profit i promotori sono Gruppi di Cooperazione o addirittura ricercatori clinici esperti.
Le sperimentazioni si dividono in due grandi categorie: i trials interventistici, nei quali vengono valutati nuovi farmaci o nuove combinazioni di farmaci, oppure anche farmaci già sperimentati in precedenza, ma che vengono studiati per nuove indicazioni terapeutiche, e i trials osservazionali (fase IV), nei quali vengono spesso valutate le terapie, dopo la loro approvazione da parte dell’AIFA e l’immissione in commercio, nella cosiddetta fase di post-marketing e nel lungo periodo.
Pertanto, mentre i trials interventistici sono quelli più innovativi dal punto di vista scientifico, quelli osservazionali sono mirati a valutare l’efficacia di una terapia nel cosiddetto mondo reale, “real world”, ad esempio coinvolgendo categorie di pazienti come quelli anziani o più fragili che di solito non sono coinvolti nei trials interventistici, oppure aspetti legati alla qualità della vita dei pazienti.
L’IFO, per il coordinamento e il monitoraggio delle sperimentazioni cliniche si avvale inoltre del Clinical Trials Center dove, sotto il coordinamento di una persona esperta di Good Clinical Practices, lavorano data managers ed infermieri di ricerca. È stato implementato un sistema informatizzato per la gestione e l’aggiornamento in tempo reale delle sperimentazioni cliniche in corso, un comitato valuta la fattibilità e congruità con la mission dei due Istituti, dei progetti di ricerca indipendente dei due IRCCS, prima che vengano presentati al Comitato Etico. Piani annuali di Audit interni sono invece finalizzati alla valutazione della qualità nella conduzione delle sperimentazioni cliniche.
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