Per la prima volta l’Agenzia Italiana del Farmaco ha riconosciuto come “farmaco innovativo” una molecola oncologica esclusivamente pediatrica individuata grazie ad uno studio internazionale con il contributo essenziale del Gaslini e della Fondazione per la Lotta al Neuroblastoma
Genova, 20 settembre 2018 – Il neuroblastoma è il più frequente tumore solido extracranico pediatrico. La sua incidenza annua è di circa 10 casi per milione di bambini. Ogni anno in Italia si osservano 130-150 nuovi casi di malattia. Poco più della metà dei pazienti si presenta alla diagnosi con malattia metastatica, in cui non si supera il 40% delle guarigioni. Ulteriori sforzi devono quindi essere compiuti per comprendere meglio la biologia di questo tumore e individuare nuove strategie terapeutiche, sempre più personalizzate.
Il protocollo di intesa: task force e Cabina di regia tra Regione, Gaslini e FNB
Regione Liguria, Istituto Giannina Gaslini e Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma hanno firmato un protocollo d’intesa di durata triennale finalizzato a dare un forte impulso alla ricerca medico scientifica per sconfiggere questa grave neoplasia dell’infanzia attraverso la realizzazione del “Progetto di coordinamento della ricerca clinica e sperimentale in Italia 2018-2020”, con il coordinamento di una Cabina di regia composta da rappresentanti dei tre soggetti firmatari.
“Dal 1979 l’Istituto Gaslini è il centro di riferimento nazionale per la diagnosi e cura del neuroblastoma – afferma la vicepresidente e assessore alla Sanità di Regione Liguria Sonia Viale – e da dicembre 2016 è Centro di riferimento riconosciuto da Regione Liguria. Per questo abbiamo creato una task force finalizzata a promuovere la cura di questa malattia, dando un respiro internazionale alla ricerca svolta presso il Gaslini e al progetto stesso. Sono quindi particolarmente orgogliosa di firmare questo documento che da un lato conferma ancora una volta il Gaslini come centro di massima eccellenza nazionale e internazionale e dall’altro costituisce un esempio virtuoso di collaborazione pubblico-privato con l’indispensabile contributo della Fondazione, che ringrazio”, conclude l’assessore Viale.
“Molto è stato fatto negli scorsi anni per fare passi avanti importanti nella cura e nella ricerca, ma non è ancora abbastanza: l’Istituto Gaslini vuole continuare ad essere protagonista in questa storia a fianco della Fondazione Neuroblastoma, con il supporto fondamentale della Regione Liguria e dei migliori centri italiani di ricerca, consolidando e potenziando le realtà esistenti presso l’Istituto e al servizio di tutta l’Italia come il Registro Italiano Neuroblastoma la Biobanca Integrata e Tessuto genomica e il servizio di Centralizzazione e analisi del tessuto tumorale ed altri materiali biologici, e per sviluppare nuove linee di ricerca avanzata” spiega il direttore generale dell’Istituto Gaslini Paolo Petralia.
Il nuovo farmaco: per la prima volta l’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha riconosciuto come “farmaco innovativo” una molecola oncologica pediatrica
Ulteriori sforzi devono essere fatti per quanto riguarda le conoscenze biologiche e per disegnare terapie sempre più efficaci: in particolare l’impegno del Gaslini è stato recentemente premiato da un risultato importante: dal mese di luglio un anticorpo monoclonale (Qarziba Dinutuximab beta, anti GD2, cioè efficace contro una sostanza presente sulla superficie delle cellule di Neuroblastoma) è stato dichiarato farmaco innovativo oncologico acquistabile dalle farmacie ospedaliere e sarà rimborsato in Italia per il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio nei bambini sul fondo farmaci innovativi.
“Si tratta di un successo che sentiamo nostro grazie al contributo di molti pazienti e delle loro famiglie, delle associazioni e in particolare della Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma, che ha finanziato lo studio internazionale fin dal principio, insieme ad altre charities europee, con il supporto fondamentale dei clinici ricercatori del Gaslini che hanno lavorato per anni allo sviluppo di questo nuovo farmaco specifico per il neuroblastoma” dichiara Sara Costa socia fondatrice della Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma.
“Non si tratta di un farmaco miracoloso, ma di un farmaco attivo in fase di malattia residua minima e che consente un miglioramento di circa il 10% delle percentuali di cura. Lo sviluppo di questo farmaco è il risultato di una intensa cooperazione europea fin dai primi anni 2000, a cui l’Italia ha partecipato attivamente con tutti i suoi centri di Oncologia Pediatrica ed in particolare con l’Istituto Giannina Gaslini, coordinatore italiano, in collaborazione con altri centri nazionali” spiega il dott. Alberto Garaventa direttore dell’UOC Oncologia dell’Istituto Gaslini.
“La molecola ha ricevuto la designazione di farmaco orfano sia negli Stati Uniti che in Europa. Si tratta dell’unica immunoterapia approvata in Europa per il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio, e il riconoscimento di ‘farmaco innovativo’ dall’Aifa (Agenzia Italiana del Farmaco) è assegnato per la prima volta a una molecola pediatrica oncologica” conclude Garaventa.
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