Sclerosi Multipla. Il trattamento con cellule staminali del sangue potrebbe risultare una terapia migliore rispetto alla somministrazione dei farmaci attualmente disponibili

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Fondamentale il ruolo di un gruppo di neurologi ed ematologi italiani nella ricerca sulla sclerosi multipla. Uno studio multicentrico internazionale promosso dalla Società Europea Trapianti di Midollo dimostra l’efficacia del trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche nel ridurre le nuove lesioni cerebrali

medico-ricercatore-laboratorioRoma, 16 febbraio 2015 – Secondo uno studio multicentrico internazionale, promosso dalla Società Europea Trapianti di Midollo (EBMT, www.ebmt.org), coordinato dal professor Giovanni Mancardi dell’Università degli Studi di Genova e dal Dott. Riccardo Saccardi dell’Azienda Universitaria-Ospedaliera Careggi di Firenze e appena pubblicato su Neurology, nel trattamento dei casi gravi di sclerosi multipla (SM) l’intensa immunosoppressione seguita da trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche è più efficace rispetto alla terapia farmacologica standard a base di mitoxantrone.

Lo studio di fase II, durato oltre 15 anni, ha coinvolto 21 persone affette da SM secondaria progressiva o recidivante-remittente, la cui disabilità era peggiorata nel corso dell’anno precedente nonostante il trattamento con farmaci di prima linea.

Tutti i partecipanti, di età media pari a 36 anni, avevano ricevuto in precedenza, senza risultato, terapie standard per contrastare l’attività di aggressione del sistema immunitario contro la guaina mielinica delle cellule nervose. Nel corso dello studio, 12 dei partecipanti hanno ricevuto il farmaco immunosoppressore mitoxantrone, mentre agli altri nove partecipanti è stata somministrata una potente terapia immunosoppressiva con successiva infusione di cellule staminali del sangue emopoietiche che erano state precedentemente raccolte dagli stessi pazienti. Questa procedura, comunemente denominata autotrapianto di midollo osseo, è utilizzata per il trattamento di gravi malattie del sangue e, da alcuni anni, anche nel campo delle malattie autoimmuni. Nel corso del tempo, le cellule staminali migrate nel midollo osseo hanno prodotto nuove cellule immunitarie.

“Da questo studio sembra emergere che l’introduzione di cellule staminali sia in grado di riprogrammare il sistema immunitario – ha dichiarato il professor Mancardi, presidente del prossimo Congresso della Società Italiana di Neurologia (SIN) – Con tali risultati è verosimile ipotizzare che il trattamento con cellule staminali possa influenzare profondamente il decorso della malattia”.

I partecipanti sono stati seguiti per i quattro anni successivi alla randomizzazione, durante i quali l’immunosoppressione intensa seguita dal trattamento con cellule staminali sembra aver ridotto l’attività della malattia in maniera molto più significativa di quanto non abbia fatto il trattamento con mitoxantrone. Coloro che hanno ricevuto il trapianto di cellule staminali hanno infatti presentato l’80% in meno di nuove lesioni cerebrali, chiamate lesioni T2, rispetto a quelli che hanno ricevuto mitoxantrone, con una media di 2,5 nuove lesioni T2 per coloro che sono stati trattati con le cellule staminali rispetto alle otto nuove lesioni T2 per i pazienti che hanno ricevuto il mitoxantrone.

“Il trapianto è stato globalmente ben tollerato, con effetti collaterali prevedibili e risolti senza alcuna conseguenza permanente – ha dichiarato il Dottor Riccardo Saccardi, che ha coordinato il versante ematologico dello studio – Abbiamo utilizzato la stessa tecnologia riportata in un precedente studio coordinato dal Gruppo Italiano Trapianti di Midollo (GITMO) e che rappresenta ad oggi lo standard nella maggior parte dei trapianti per Sclerosi Multipla riportati in letteratura”.

I pazienti trattati con cellule staminali, inoltre, hanno mostrato un altro beneficio: le lesioni captanti il gadolinio, un altro tipo di lesioni associate alla SM, non si sono più ripresentate, mentre il 56% dei pazienti trattati con mitoxantrone ha avuto almeno una nuova lesione.

Lo studio è stato parzialmente finanziato dalla FISM (Fondazione Italiana Sclerosi Multipla).

La Società Italiana di Neurologia conta tra i suoi soci circa 3000 specialisti neurologi ed ha lo scopo istituzionale di promuovere in Italia gli studi neurologici, finalizzati allo sviluppo della ricerca scientifica, alla formazione, all’aggiornamento degli specialisti e al miglioramento della qualità professionale nell’assistenza alle persone con malattie del sistema nervoso.

Il Gruppo Italiano di Trapianto di Midollo Osseo, cellule staminali emopoietiche e terapia cellulare è un’associazione scientifica che da sempre si è caratterizzata per il suo ruolo formativo-educazionale nei confronti di medici, biologi, infermieri e data manager e delle strutture presso cui operano. Nel corso degli anni ha assunto un ruolo fondamentale come interlocutore privilegiato di Enti Pubblici e Associazioni Nazionali con cui si redigono e condividono linee guida sul trapianto di cellule staminali emopoietiche, farmacologiche, di terapia cellulare, di profilassi e cura delle relative complicanze.
La finalità è quella di innalzare gli standard assistenziali, ridurre le criticità per garantire presso tutti i Centri una uniformità di procedure e assistenza attraverso uno standard condiviso, nonché sostenere una costante formazione sul territorio e la ricerca come miglioramento della pratica clinica.
Ad oggi afferiscono al GITMO più di 100 centri trapianto italiani che svolgono e documentano regolare attività; i numeri di anno in anno sono in costante crescita e oggi riportano circa 5.000 trapianti per l’anno 2014 a cui si aggiunge un numero rilevante di terapie cellulari, rivolti a pazienti affetti da patologie oncologiche, ematologiche e genetiche.

fonte: ufficio stampa

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