Cambia la terapia: il propranololo al posto del cortisone. Nel 90% dei casi la guarigione è spontanea
26 giugno 2015 – Sono state appena pubblicate sulla rivista scientifica European Journal of Pediatrics le prime Raccomandazioni europee per gli emangiomi infantili, uno dei più comuni tumori vascolari dei bambini. Elaborate da un gruppo di 11 esperti internazionali, tra cui – per l’Italia – due specialisti dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, riassumono in un unico documento-guida tutte le informazioni per la gestione completa dell’emangioma dei bambini, dalla diagnosi alle complicanze, dal trattamento più adatto caso per caso alle modalità di somministrazione della terapia. Contengono anche un’importante novità terapeutica: l’indicazione, per la prima volta in Europa, all’uso pediatrico del propranololo orale come farmaco di prima scelta al posto del cortisone.
Gli emangiomi infantili
Gli emangiomi infantili colpiscono mediamente il 3,5% della popolazione pediatrica entro il primo anno di vita con prevalenza tra le femmine (il rapporto M/F è di 1:3). Si manifestano in varie parti del corpo (testa e collo nel 60% dei bambini) con macchie chiare o rosso brillante con superficie e bordi irregolari che aumentano progressivamente di volume, intensità di colore e consistenza fino all’età di 6-7 mesi. La maggior parte regredisce spontaneamente senza bisogno di cure. Nel 10-12% dei casi, invece, è necessaria una terapia.
Cambia l’indicazione terapeutica: il propranololo al posto del cortisone
La principale novità introdotta dalle Raccomandazioni europee riguarda la terapia con il propranololo per via orale, oggi farmaco di prima scelta al posto del cortisone per la maggiore efficacia e i minori effetti collaterali.
Utilizzato già da decenni per la cura di alcune patologie cardiache, a partire dal 2007 – per la scoperta casuale della dottoressa francese Christine Léauté Labrèze – si è dimostrato molto efficace anche nel trattamento degli emangiomi infantili. Dopo una sperimentazione internazionale che ha coinvolto bambini di tutto il mondo, nel 2015 il farmaco in soluzione orale ha ricevuto l’autorizzazione della Food and Drug Administration con l’indicazione specifica per gli emangiomi infantili in età pediatrica.
Attualmente il farmaco è disponibile negli USA in tutti i Paesi europei esclusi Spagna e Italia, dove è atteso entro la fine del 2015. Può essere prescritto dai Centri ospedalieri o dai medici specialisti esperti nella gestione dei bambini con emangioma infantile che assumono questa terapia. Dal 2008 ad oggi al Bambino Gesù è stato utilizzato off-label per il trattamento di circa 350 piccoli pazienti.
Quando è necessaria la terapia farmacologica
Circa il 90% degli emangiomi guarisce in maniera spontanea senza bisogno di cure. Le Raccomandazioni europee contengono indicazioni dettagliate per la gestione dei casi con complicanze che necessitano di una terapia farmacologica. In base al documento, dopo un’accurata valutazione del neonato o del lattante da parte dello specialista per escludere eventuali controindicazioni, il trattamento con il propranololo orale deve essere avviato tempestivamente in caso di emangiomi con ulcere resistenti alle terapie topiche o al laser, deformazioni, danni funzionali o addirittura vitali. Alcune forme di emangioma infantile, infatti, possono portare alla chiusura della laringe impedendo la respirazione, essere localizzate nel fegato con possibile alterazione del circolo emodinamico e scompenso cardiaco. In altri casi i danni sono funzionali: ad esempio impediscono la suzione del latte se posizionati sulle labbra o riducono il campo visivo se si trovano sulle palpebre. Possono ulcerarsi, con conseguente sanguinamento e possibile infezione, distruggere la cartilagine di naso e orecchie o procurare danni estetici permanenti.
La cura con propranololo orale dura 6 mesi e si può ripetere in caso di recidive. In presenza di controindicazioni alla somministrazione (in particolare se il bambino è affetto da alcune patologie cardiache o asma), si ricorre al farmaco di seconda scelta, il cortisone. La chirurgia è spesso l’ultima opzione, soprattutto per correggere distorsioni estetiche del viso o esiti cicatriziali.
L’importanza del monitoraggio
Tutti gli emangiomi infantili – anche quelli che regrediscono spontaneamente – a causa della loro rapida crescita nei primi mesi di vita vanno monitorati in maniera serrata sin dall’esordio per intervenire precocemente in caso di necessità. Le raccomandazioni europee definiscono anche come va controllato il bambino durante la terapia (una visita mensile dallo specialista) e danno informazioni al genitore per gestire a casa l’andamento della malattia e prevenire eventuali effetti collaterali legati al trattamento.
fonte: ufficio stampa
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