Il 4 e il 5 dicembre il Cisef Gaslini ospita una consensus conference che raduna i massimi esperti di reumatologia pediatrica del mondo per definire la nuova classificazione dell’artrite idiopatica giovanile
Nicolino Ruperto e Alberto Martini
Genova, 30 novembre 2015
Lo studio sulla dermatomiosite giovanile pubblicato da Lancet
È stato pubblicato sul numero del 29 novembre di Lancet uno studio condotto all’IRCCS Giannina Gaslini di Genova il quale per la prima volta ha paragonato l’efficacia di diverse terapie nel bambino con dermatomiosite giovanile appena diagnosticata.
Lo studio condotto su 139 pazienti è il risultato di una sinergia internazionale che è durata alcuni anni e ha coinvolto 101 centri in 30 diversi paesi afferenti alla rete di ricerca denominata PRINTO Paediatric Rheumatology International Trials Organisation, il cui centro di coordinamento è situato presso l’Istituto G. Gaslini. È solo grazie a questa grande rete internazionale che è stato possibile raccogliere in un tempo ragionevole un numero così elevato di pazienti con una malattia così rara e per di più all’esordio dei sintomi.
La malattia
“La dermatomiosite giovanile è una severa malattia cronica che si osserva sia nell’adulto che nel bambino e che colpisce i muscoli e la cute causando debolezza muscolare (con anche, nei casi più gravi, difficoltà a mangiare e respirare) e manifestazioni cutanee in particolare al volto e sulle articolazioni. La causa è sconosciuta ma si ritiene che la malattia sia di natura autoimmune” spiega il prof. Alberto Martini chairman di PRINTO e Direttore del Dipartimento di Pediatria del Gaslini.
Il trattamento
Il trattamento si basa su una terapia immunodepressiva aspecifica che si avvale del cortisone e di vari farmaci immunosoppressori tra cui, in particolare, il metotressato e la ciclosporina in associazione con il cortisone. Non si sa tuttavia quale sia il trattamento, all’esordio della malattia, che dia i migliori risultati con i minori effetti collaterali. Infatti, essendo una malattia rara, pochissimi sono gli studi che hanno paragonato l’efficacia di trattamenti diversi sia nell’adulto che nel bambino.
Lo studio, pensato e coordinato da Nicolino Ruperto (senior scientist di PRINTO) e da Alberto Martini (chairman di PRINTO e Direttore del Dipartimento di Pediatria del Gaslini), con l’importante contributo di Angela Pistorio (servizio di Epidemiologia e Biostatistica del Gaslini) dimostra che la terapia combinata con metotressato e cortisone (prednisone) è più efficace e comporta minori effetti collaterali rispetto al cortisone da solo o combinato con ciclosporina.
“Prima di questo studio il trattamento iniziale era generalmente costituito dal solo cortisone e metotressato o ciclosporina venivano aggiunti in seguito se la malattia si mostrava, come spesso accade, non sufficientemente controllata” spiega il dott. Ruperto.
Grazie a questi risultati la terapia studiata e validata dai ricercatori del Gaslini (l’associazione, fin dall’esordio della malattia, di metotressato e cortisone) rappresenterà la terapia standard di riferimento a livello internazionale per la cura della dermatomiosite.
La rilevanza dello studio è anche testimoniata dal fatto che Lancet, una delle più prestigiose riviste mondiali di medicina, ha voluto dedicare al lavoro un editoriale di accompagnamento da parte del prof. Miossec
“Un successo di cui siamo orgogliosi – ha dichiarato il Direttore Generale Paolo Petralia – perché conferma l’alta qualità sia clinica sia scientifica del Gaslini come ospedale pediatrico nel suo insieme, e in particolare dell’Unità Operativa Pediatria II e Reumatologia, diretta dal professor Alberto Martini, Ordinario di Pediatria presso la nostra Università e Presidente della Società Europea di Reumatologia Pediatrica (PRES), che è riuscito a costruire una struttura di livello mondiale”.
La consensus conference per la nuova classificazione dell’artrite idiopatica giovanile
Uno studio pubblicato a pochi giorni di distanza da un altro importante evento organizzato dalla Pediatria II del Gaslini: si tratta di una consensus conference che radunerà al Cisef Gaslini il 4 e il 5 dicembre 12 dei massimi esperti di reumatologia pediatrica del mondo. Scopo di questa consensus è definire la nuova classificazione dell’artrite idiopatica giovanile, termine sotto il quale vengono raggruppate tutte le artriti croniche del bambino. Si tratta di malattie tra loro molto eterogenee e che, nel complesso, rappresentano la patologia reumatica cronica più frequente nel bambino (interessano circa un bambino su mille).
Nel corso degli anni sono state elaborate varie classificazioni che avevano lo scopo importante di cercare di identificare malattie tra loro diverse. L’ultima risale agli inizi di questo secolo e negli ultimi 10 anni è stata criticata da studi condotti dal prof Martini e dal suo gruppo. “È stato così deciso di raccogliere queste critiche e, in base ad esse, elaborare una nuova classificazione che avrà un duplice scopo: individuare malattie il più omogenee possibile dal punto di vista clinico in modo da poter anche facilitare gli studi sulle loro cause e sul loro trattamento; distinguere le artriti croniche che si osservano solo nel bambino da quelle che rappresentano l’esordio in età pediatrica di artriti croniche che sono più frequenti nell’adulto” spiega il prof. Alberto Martini.
EULAR: la Pediatria II e Reumatologia del Gaslini è il miglior centro di reumatologia pediatrica d’Europa
Ricordiamo che anche per il periodo 2014-2018 ancora una volta l’EULAR (European League Against Rheumatism) ha identificato il reparto di Pediatria II e Reumatologia dell’ospedale Gaslini di Genova come il miglior centro di reumatologia pediatrica d’Europa. Per il Gaslini si tratta di una conferma: l’EULAR, che aveva già designato il reparto di Pediatria II e Reumatologia dell’Istituto scientifico pediatrico genovese come Centro di Eccellenza in Reumatologia per gli anni 2008-2013 lo ha nuovamente accreditato per gli anni 2014-18.
L’EULAR, società europea di reumatologia dell’adulto, rappresenta le società scientifiche di reumatologia di tutte le nazioni europee e stimola, promuove e supporta la ricerca, la prevenzione e il trattamento delle malattie reumatiche. Dal 2005 l’EULAR ha avviato un censimento dei centri di ricerca europei di reumatologia più prestigiosi che vengono periodicamente accreditati della definizione di “Centri di Eccellenza in Reumatologia”. La designazione di Centro di eccellenza si ottiene, attraverso una procedura estremamente selettiva, sulla rigorosa base della produzione scientifica finalizzata al miglioramento delle cure.
Fino ad oggi l’EULAR ha identificato in Europa 22 centri di eccellenza e il Gaslini di Genova è l’unico centro di eccellenza in Europa per quanto riguarda la reumatologia pediatrica e l’unico centro di eccellenza in reumatologia riconosciuto dall’EULAR in Italia.
La Pediatria II e Reumatologia dell’Istituto Gaslini è leader al mondo per quanto riguarda la diagnosi e la cura delle malattie reumatiche del bambino. “Oltre il 90% dei pazienti con malattie reumatiche ricoverati presso di noi proviene da fuori regione e da altri paesi d’Europa” spiega il prof. Alberto Martini. Vengono seguiti pazienti con artriti croniche, malattie autoimmuni sistemiche e malattie auto infiammatorie, malattie queste ultime in cui un difetto genetico causa una incontrollata attivazione dei processi infiammatori.
PRINTO (Pediatric Rheumatology International Trial Organization): la più grande rete mondiale per lo studio di nuove terapie per le malattie reumatiche del bambino
Presso la Pediatria II e Reumatologia ha anche sede PRINTO (Pediatric Rheumatology International Trial Organization) la più grande rete mondiale dedicata allo studio di nuove terapie per le malattie reumatiche del bambino, fondata 19 anni fa dal prof. Martini e dal suo collaboratore dott. Nicolino Ruperto. PRINTO comprende oltre 500 centri distribuiti in più di 60 differenti paesi. La rete ha elaborato gli strumenti che sono necessari per valutare in maniera attendibile gli effetti dei farmaci nelle malattie reumatiche del bambino; questi strumenti sono stati adottati dalle agenzie regolatorie (le istituzioni che presiedono alla regolamentazione dell’immissione in commercio di nuovi farmaci) sia americana (FDA) che europea (EMA). È attraverso PRINTO che vengono eseguiti tutti gli studi che portano alla registrazione di nuovi farmaci per le malattie reumatiche del bambino. Tra gli ultimi prodotti di queste ricerche sono anche due studi, entrambi pubblicati sul New England Journal of Medicine (il più prestigioso giornale di medicina del mondo), che riguardano due farmaci che hanno rivoluzionato il trattamento della forma sistemica dell’artrite idiopatica giovanile, una delle più severe malattie reumatiche croniche del bambino.
fonte: ufficio stampa (foto: Laboratorio Fotografico Gaslini)
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