A cura del prof. Rocco Liguori, Professore Ordinario di Neurologia – Università di Bologna
Roma, 25 novembre 2024 – La miastenia grave (MG) è una malattia neuromuscolare autoimmune cronica caratterizzata da debolezza muscolare e affaticamento. La malattia è causata principalmente da anticorpi che hanno come bersaglio i recettori dell’acetilcolina (AChR) e le proteine chinasi muscolo-specifiche (MuSK) a livello della giunzione neuromuscolare.
I trattamenti tradizionali per la MG, come gli inibitori dell’acetilcolinesterasi, i corticosteroidi e gli immunosoppressori, hanno dimostrato efficacia, ma sono spesso associati a significativi effetti collaterali a lungo termine e non sempre riescono a determinare il controllo della malattia. Infatti, circa il 15% dei pazienti non risponde adeguatamente alle suddette terapie.
I recenti progressi nell’ambito delle terapie molecolari, che includono gli anticorpi monoclonali ad azione differenziata sui linfociti B, sul complemento, sul recettore Fc neonatale e, più recentemente, le terapie CAR-T stanno affermandosi come promettenti presidi terapeutici innovativi.
Questa revisione descrive i progressi apportati da queste nuove terapie in considerazione dei meccanismi d’azione e dell’efficacia, mettendo in evidenza le sfide da affrontare nel prossimo futuro.
L’integrazione di nuove terapie molecolari nella pratica clinica potrebbe trasformare in modo significativo il panorama terapeutico della MG, offrendo opzioni terapeutiche più efficaci e personalizzate.
Queste innovazioni sottolineano l’importanza della ricerca e degli studi clinici in corso per ottimizzare le strategie terapeutiche e migliorare la qualità della vita delle persone con MG.
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