Rivoluzione dell’immunoterapia: bimbi affetti da leucemia trattati con successo con le cellule CAR-T

Prof. Ruggero De Maria: “Primo passo decisivo cui ne seguiranno altri esaltanti”

Roma, 9 giugno 2021 – Commentando il brillante e incoraggiante risultato ottenuto nell’ambito del progetto CAR-T condotto dagli IRCCS associati ad Alleanza Contro il Cancro, la Rete Oncologica Nazionale fondata dal Ministero della Salute, il Presidente, prof. Ruggero De Maria ha detto che “l’equipe del prof. Franco Locatelli ha ottenuto la remissione completa di tre bambini affetti da una forma grave di leucemia linfoide acuta attraverso l’infusione di un basso numero di cellule CAR-T”.

“Questo – ha commentato – è uno splendido risultato che dimostra come la ricerca accademica finanziata dal Ministero della Salute possa trasferirsi rapidamente in un beneficio concreto per i pazienti oncologici. Lo studio clinico è stato infatti condotto nell’ambito del primo progetto nazionale sulle cellule CAR T condotto dagli IRCCS di ACC sotto la supervisione scientifica del prof. Franco Locatelli”.

Prof. Ruggero De Maria

“La possibilità di monitorare tutti i passaggi della preparazione delle cellule CAR T, senza ricorrerne al congelamento, offre nuove prospettive terapeutiche certamente non limitate a questo tipo di leucemia. Questo – ha concluso De Maria – è un primo passo, ma è un passo decisivo a cui sono certo seguiranno altri risultati esaltanti”.

Il progetto CAR-T

Valore: 10 milioni di euro. Durata: 2 anni

Una vera e propria rivoluzione nel campo dell’immunoterapia per la cura della Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA), è stato lo sviluppo di linfociti T modificati geneticamente che esprimono un recettore antigenico chimerico (CAR) contro i target tumorali.

Tuttavia, nonostante la loro efficacia nel curare la LLA, le cellule CAR-T sono state associate a un profilo di sicurezza non ancora ottimale, dal momento che sono state riportate tossicità gravi in alcuni pazienti a cui sono state somministrate terapie con cellule CAR-T.

Inoltre, nell’ambito di altre patologie maligne ematologiche (ad esempio la leucemia mieloide acuta, LMA) e dei tumori solidi, l’efficacia dell’approccio è risultata limitata.

Per questo motivo, il progetto di ricerca CAR-T, promosso dal Ministero della Salute e sviluppato sotto l’egida di Alleanza Contro il Cancro (ACC), si prefigge di migliorare l’efficacia della terapia con cellule CAR-T, attraverso la creazione di un network di collaborazione che unisca l’expertise delle diverse Istituzioni partecipanti.

Il progetto è articolato su 6 differenti Work Packages (WP), ognuno con obiettivi ben definiti.

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