Roma, 27 novembre 2020 – Il Rapporto OSSFOR continua a crescere e a rimandare così una foto sempre più puntuale del mondo dei malati rari e dei farmaci orfani. Nella 4° edizione del Rapporto realizzato dai ricercatori di CREA Sanità e di Osservatorio Malattie Rare OMAR, presentata oggi, si arrivano infatti ad esaminare dati analitici che coprono quasi il 50% della popolazione italiana.
“Questo – dichiara Barbara Polistena di CREA Sanità, Università degli Studi di Roma “Tor Vergata” – grazie alla sempre più ampia e fattiva collaborazione delle Regioni e dei relativi coordinamenti delle malattie rare. Ai dati ricevuti in passato da Toscana, Puglia, Campania e Lombardia si aggiungono, infatti, quest’anno anche quelli del Lazio: copriamo quasi il 50% della popolazione italiana con un’equa distribuzione tra Nord e Sud”.
Il primo dato che emerge è dunque che le persone in Italia con almeno un’esenzione per patologia rara siano circa 433mila, pari allo 0,7% della popolazione nazionale. La spesa complessiva per i farmaci orfani inseriti nella lista AIFA nel 2019 è di appena 1,6 mld di euro, ma le opportunità terapeutiche per i malati rari continuano a crescere: secondo l’Horizon Scanning AIFA arriveranno entro l’anno altri 17 farmaci orfani con risultati potenzialmente rilevanti.
Il Rapporto di quest’anno si concentra in modo particolare su “Accesso al mercato, spesa e innovatività dei farmaci orfani” e quello che ne emerge è un quadro in miglioramento rispetto al passato, seppure ancora con alcune lentezze da risolvere. “Questi dati però sono riferiti per lo più a un periodo pre-Covid – spiega Francesco Macchia, coordinatore di OSSFOR – mentre nel capitolo del Rapporto dedicato all’impatto della pandemia sul mondo dei malati rari, emergono grandi difficoltà: non ci stupirebbe se il prossimo anno dovessimo registrare un peggioramento. I dati positivi di questo Rapporto sono frutto di 15 anni di attenzione al settore dei farmaci orfani da parte delle istituzioni e degli enti regolatori, sia sul piano della ricerca che dell’accesso, ma diversi elementi sembrerebbero indicare la volontà di un ripensamento di queste politiche: il nuovo “D.M. Prezzi” che non tiene conto della unicità dei farmaci orfani o il Testo Unico sulle Malattie Rare che fatica a trovare un percorso in Parlamento solo per citarne due. Un cambiamento di rotta adesso rischierebbe di vanificare i risultati raggiunti, questo non deve accadere, non è il momento di fare passi indietro perché i bisogni insoddisfatti sono ancora tantissimi”.
Nel Rapporto vengono infatti evidenziati diversi elementi sui quali sarebbe ancora necessario agire. Tra i dati negativi c’è un generale allungamento del tempo che passa tra la designazione orfana e la richiesta di autorizzazione attraverso procedura centralizzata all’EMA, non bilanciata da una riduzione dei tempi impiegati dall’agenzia europea, ma soprattutto il mancato rispetto della “procedura dei 100 giorni” (Decreto Balduzzi): ad oggi si impiega il doppio. Tra la designazione orfana di una molecola e la sua effettiva disponibilità per i pazienti passano in media 18 mesi.
Tempi di autorizzazione, accesso e innovatività
Il 4° Rapporto OSSFOR realizzato dai ricercatori di CREA Sanità e di Osservatorio Malattie Rare si concentra in modo particolare su “Accesso al mercato, spesa e innovatività dei farmaci orfani” con dei capitoli dedicati.
Dai dati emerge che il tempo tra la designazione orfana e la richiesta di autorizzazione EMA passa dai 28 mesi registrati nel periodo 2003/2004 ai 76 mesi del 2017/2018, con qualche differenza tra gli orfani oncologici, che sembrano avere un iter più lento (85 mesi nel 2017/2018), e gli “orfani non oncologici” che se la cavano con 61 mesi. Ai tempi per la richiesta di autorizzazione vanno poi sommati quelli che impiega EMA per la valutazione, che nel tempo sono rimasti più o meno costanti (14 mesi).
“La dilatazione complessiva del tempo che intercorre tra designazione e autorizzazione – precisa Federico Spandonaro di CREA Sanità, Università degli Studi di Roma “Tor Vergata” – potrebbe essere imputabile alla presentazione della richiesta di designazione in una fase sempre più precoce dello sviluppo del farmaco e al conseguente maggior tempo intercorrente fra designazione e richiesta di autorizzazione da parte delle aziende, rimanendo invece sostanzialmente costante il tempo necessario a EMA per concedere l’autorizzazione”.
Insomma tra designazione e autorizzazione a livello europeo un farmaco orfano impiega mediamente quasi 6 anni, ai quali va poi sommato il tempo necessario alle procedure interne di commercializzazione di ogni Paese.
Per quanto riguarda l’Italia, e dunque i tempi di approvazione AIFA, non si può parlare di un dato negativo in assoluto rispetto al resto d’Europa, poiché il nostro Paese, stando ai dati pubblicati in letteratura, per i tempi di accesso e per il numero di farmaci approvati è seconda solo alla Germania e risulta impiegare il minor tempo medio, pari a 18,6 mesi.
Esaminando l’andamento delle tempistiche negli anni tra l’autorizzazione EMA e la prima determina AIFA si osserva un dato in miglioramento: si passa da 26 mesi per i farmaci autorizzati EMA nel periodo 2009/2011, a 10 mesi nel 2018/2019.
Tuttavia si potrebbe fare ancora meglio in quanto, come anche negli anni passati, il Rapporto evidenza che non siamo ancora in grado di rispettare i tempi imposti dal Decreto Balduzzi, il quale stabilisce che AIFA dovrebbe impiegare un massimo di 100 giorni per il processo interno di negoziazione. Ad oggi solo il 15% dei farmaci orfani rispetta questo termine: va tuttavia segnalato anche qui un miglioramento. Se i tempi medi riportati nel Rapporto del 2019 parlavano di una durata media di 239 giorni, oggi il dato medio è di 204 giorni: ben lontano dall’ottimale, ma sulla buona strada, purché la pandemia non faccia segnare un’inversione di rotta.
“Questo dato purtroppo – afferma Polistena – è probabilmente sottostimato, perché per calcolare quanto tempo sarà necessario per l’effettiva disponibilità per i pazienti, a tempi descritti dovrebbero essere aggiunti quelli che intercorrono tra l’avvio del procedimento presso AIFA e l’apertura CTS, e anche il tempo necessario per la validazione dell’accordo da parte del CdA AIFA, la preparazione e firma della Determina e la sua pubblicazione in Gazzetta ufficiale oltre che il tempo di accesso nei prontuari Regionali (e a volte anche aziendali)”.
Tra gli elementi positivi riportati nel Rapporto, invece, uno riguarda la capacità dei farmaci orfani di ottenere il riconoscimento di un qualche grado di ‘innovatività’ da parte di AIFA: lo ottiene il 72% delle molecole che ne fa richiesta.
Horizon Scanning e ricerca clinica
Nel 4° Rapporto OSSFOR un’attenzione particolare viene riservata all’attività di Horizon Scanning fatta da AIFA, che aiuta a capire cosa ci aspetta nell’immediato futuro, e alla situazione della ricerca clinica su Farmaci Orfani.
Secondo l’Agenzia del Farmaco dei 345 nuovi medicinali che si affacceranno sul mercato entro la fine dell’anno, ben 67 (circa il 20%) hanno designazione orfana: seppure per tutti gli orfani analizzati siano emerse caratteristiche particolarmente interessanti, solo il 26% di questi sono risultati al momento potenzialmente rilevanti secondo AIFA.
Per quanto riguarda invece la ricerca clinica, a livello mondiale risultano registrate 155 sperimentazioni cliniche attive, distribuite su 11 aree terapeutiche e 19 patologie, con il coinvolgimento complessivo di oltre 30.000 pazienti: solo il 23% di questo totale, però, riguarda studi clinici attivi anche in Italia. Un dato non negativo ma sicuramente migliorabile. Il nostro Paese partecipa infatti a circa il 50% degli studi di Fase III, all’11% di quelli di Fase II e al 6% di Fase I.
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